7'-O-DMT-吗啉尿嘧啶
[CAS# 1127343-02-5]

基本信息

• 产品分类: 医药中间体 >> 杂环化合物中间体 >> 嘧啶类化合物
• 产品名称: 7'-O-DMT-吗啉尿嘧啶
• 英文名: 7'-O-DMT-morpholino uracil
• 别名: 1-[(2R,6S)-6-[[bis(4-methoxyphenyl)-phenylmethoxy]methyl]morpholin-2-yl]pyrimidine-2,4-dione
• 分子式: C₃₀H₃₁N₃O₆
• 分子量: 529.58
• CAS 登录号: 1127343-02-5
• 分子行输入简码SMILES: COC1=CC=C(C=C1)C(C2=CC=CC=C2)(C3=CC=C(C=C3)OC)OC[C@@H]4CNC[C@@H](O4)N5C=CC(=O)NC5=O

发现和应用

7'-O-DMT-吗啉尿嘧啶是一种合成的核苷类似物，具有独特的结构，将尿嘧啶碱基与吗啉环和 4,4'-二甲氧基三苯甲基 (DMT) 保护基结合在一起。该分子是核苷酸合成中必不可少的构建块，特别是在开发用于基因沉默和治疗应用的吗啉寡核苷酸 (MO) 中。其结构经过专门设计，可抵抗核酸酶降解，因此在分子生物学和药理学应用中特别有价值。

7'-O-DMT-吗啉尿嘧啶等核苷类似物的发现源于寻找可以模拟 DNA 和 RNA 合成中使用的天然核苷酸的稳定、多功能分子。DMT 基团作为保护部分的加入使化学家能够选择性地控制核苷酸的添加，从而能够通过固相合成技术高效合成吗啉寡核苷酸。这种核苷酸合成方法出现于 20 世纪后期，主要由合成基因调控机制研究推动。

7'-O-DMT-吗啉代尿嘧啶的独特性质使其成为创建吗啉代寡核苷酸的有效成分。这些 MO 的特点是主链上天然磷酸二酯键被磷二酰胺键取代，显著增强了分子对酶促降解的抵抗力。因此，7'-O-DMT-吗啉代尿嘧啶有助于形成在体内保留功能的寡核苷酸，使其成为反义疗法和靶向基因抑制等基因沉默应用的理想候选者。这些治疗应用涉及与特定 mRNA 序列结合以阻止与疾病相关的蛋白质的翻译，这种策略在治疗杜氏肌营养不良症和某些癌症等疾病方面显示出希望。

除了治疗用途外，7'-O-DMT-吗啉代尿嘧啶在研究环境中也发挥着重要作用，它可用于创建用于研究基因功能的吗啉基探针。研究人员在基因敲除研究中使用这些探针，以研究基因表达降低对细胞和发育过程的影响。这种分子对合成核苷酸领域的贡献推动了基因组学和功能基因组学的重大进展，为科学家提供了一种精确调节基因表达的可靠工具。

7'-O-DMT-吗啉代尿嘧啶在固相合成中的稳定性和兼容性使其成为专注于基因研究和治疗创新的实验室的主要产品。随着合成生物学和基因治疗领域的不断扩展，像这种核苷类似物这样的化合物很可能仍然是开发安全有效的基因调节剂的核心。这种分子体现了对核苷进行量身定制的化学修饰如何为基础研究和医学应用提供强大的工具。

参考文献

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