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CFTR 调节剂是一类旨在治疗囊性纤维化 (CF) 的药物，囊性纤维化是一种导致呼吸和消化系统产生粘稠液体的遗传性疾病。 与 CFTR 抑制剂不同，调节剂的目的是增强有缺陷的 CFTR 蛋白的功能。 通过促进适当的氯离子转运，CFTR 调节剂有助于稀释粘液、改善肺功能并缓解症状。 这种创新方法为 CF 患者提供了急需的缓解，代表了 CF 治疗的重大进步。