罗米司亭
[CAS# 267639-76-9]

基本信息

• 产品分类: 生物化工 >> 抑制剂
• 英文名: Romiplostim
• 产品名称: 罗米司亭
• 蛋白质序列: Thrombopoietin receptor binding domain amino acid sequence:; IEGPTLRQWLAARA; ; Amino acid sequence for Fc fusion compound:; MDKTHTCPPCPAPELLGGPSVFLFPPKPKDTLMISRTPEVTCVVVDVSHEDPEVKFNWYV; DGVEVHNAKTKPREEQYNSTYRVVSVLTVLHQDWLNGKEYKCKVSNKALPAPIEKTISKA; KGQPREPQVYTLPPSRDELTKNQVSLTCLVKGFYPSDIAVEWESNGQPENNYKTTPPVLD; SDGSFFLYSKLTVDKSRWQQGNVFSCSVMHEALHNHYTQKSLSLSPGKGGGGGIEGPTLR; QWLAARAGGGGGGGGIEGPTLRQWLAARA
• 分子式: C₂₆₃₄H₄₀₈₆N₇₂₂O₇₉₀S₁₈
• 分子量: 59084.16
• CAS 登录号: 267639-76-9

发现和应用

罗米司亭是一种合成蛋白质，用于治疗血小板减少症，这是一种以血小板计数异常低为特征的疾病，主要见于患有慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 的个体。它属于血小板生成素受体激动剂类，旨在模仿天然激素血小板生成素，刺激骨髓中血小板的产生。

罗米司亭采用先进的蛋白质工程技术开发而成。21 世纪初，人们致力于为血小板疾病患者（尤其是对皮质类固醇或免疫球蛋白等传统治疗无反应的患者）开发新型疗法，罗米司亭就是在这种努力中发现的。FDA 于 2008 年批准罗米司亭用于治疗慢性 ITP 患者。

与同类药物相比，罗米司亭的结构独特。它由 Fc 肽融合蛋白（也称为“肽体”）组成，其中肽结构域与血小板生成素受体结合，而 Fc 结构域延长药物的半衰期，允许每周皮下给药。与重组人血小板生成素相比，这种设计将免疫原性降至最低。

临床上，罗米司亭用于成人和儿童慢性 ITP 患者，以提高血小板计数并降低出血风险。其有效性已在多项临床试验中得到证实，显示血小板水平提高，出血事件减少。它对对其他疗法没有反应的患者尤其有价值。

除了 ITP，罗米司亭正在探索用于其他血小板相关疾病的潜在应用，例如化疗引起的血小板减少症和再生障碍性贫血。其刺激血小板生成的机制有望在血小板生成受损的情况下获得更广泛的治疗用途。